Approvato in Ue Avapritinib di Blueprint Medicines per il trattamento degli adulti con Mastocitosi Sistemica Avanzata

 Blueprint Medicines Corporation ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha ampliato l'attuale indicazione di avapritinib (AYVAKYT®*) al suo utilizzo in monoterapia per il trattamento dei pazienti adulti con mastocitosi sistemica aggressiva (ASM), mastocitosi sistemica associata a neoplasia ematologica (SM-AHN) o leucemia mastocitaria (MCL), dopo almeno una terapia sistemica. 1

"Siamo incredibilmente orgogliosi di fornire un nuovo trattamento a coloro che sono colpiti dalla mastocitosi sistemica avanzata", ha detto Georg Pirmin Meyer, M.

D., Senior Vice President, International di Blueprint Medicines. "Crediamo che avapritinib (AYVAKYT*) abbia il potenziale per cambiare il paradigma di trattamento nelle forme avanzate di questa malattia verso un approccio incentrato sulla terapia di precisione e attendiamo entusiasti di collaborare con le autorità nazionali competenti in materia di prezzo e rimborso in tutta Europa per portare avapritinib ai pazienti".

In Europa, Blueprint Medicines prevede di avviare il suo primo lancio commerciale in Germania immediatamente dopo l'approvazione della CE, mentre la tempistica della disponibilità di avapritinib (AYVAKYT*) negli altri paesi varierà in base ai processi di rimborso locali e alle procedure di accesso. Avapritinib sarà disponibile nei dosaggi da 25 mg, 50 mg, 100 mg e 200 mg, e la dose iniziale raccomandata per il trattamento della mastocitosi sistemica avanzata è di 200 mg una volta al giorno.1

La decisione della CE è stata emessa in seguito all'opinione positiva del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) e si basa sui risultati dello studio di Fase 1 EXPLORER e dello studio di Fase 2 PATHFINDER2,3, in cui avapritinib ha dimostrato un'efficacia clinica duratura nei pazienti con mastocitosi sistemica avanzata in tutti i sottotipi della malattia dopo almeno una terapia sistemica ed è risultato generalmente ben tollerato.

Informazioni su avapritinib (AYVAKYT®*)

Avapritinib è un inibitore delle chinasi approvato dalla Commissione Europea come monoterapia per il trattamento di adulti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) non resecabili o metastatici che presentano la mutazione del recettore alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA) D842V e come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da mastocitosi sistemica aggressiva (ASM), mastocitosi sistemica associata a neoplasia ematologica (SM-AHN) o leucemia mastocitaria (MCL), dopo almeno una terapia sistemica1. Il farmaco è approvato anche negli Stati Uniti

(come AYVAKIT*) per il trattamento degli adulti con GIST non resecabile o metastatico che presentano una mutazione dell'esone 18 di PDGFRA, comprese le mutazioni PDGFRA D842V4, e per il trattamento di adulti con SM avanzata, compresa la SM aggressiva (ASM), SM-AHN e leucemia mastocitaria (MCL).

Il farmaco è anche approvato (come AYVAKIT*) nella Cina continentale per il trattamento di adulti con GIST non resecabile o metastatico che presentano una mutazione dell'esone 18 di PDGFRA, incluse le mutazioni PDGFRA D842V, e a Hong Kong e Taiwan per il trattamento di adulti con GIST non resecabile o metastatico che presentano una mutazione PDGFRA D842V.

Avapritinib (AYVAKYT/AYVAKIT*) non è approvato per il trattamento di qualsiasi altra indicazione nell'Unione Europea, nel Regno Unito, negli Stati Uniti o nella Grande Cina o per qualsiasi indicazione in qualsiasi altro paese da parte di qualsiasi altra autorità sanitaria.

Informazioni su Blueprint Medicines

Blueprint Medicines sta sviluppando avapritinib (AYVAKYT/AYVAKIT*) a livello globale per il trattamento della mastocitosi sistemica avanzata e non avanzata. La Commissione Europea ha concesso la designazione di medicinale orfano per avapritinib per il trattamento di GIST5 e mastocitosi. La Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti ha concesso la designazione di "breakthrough therapy" per avapritinib per il trattamento della mastocitosi sistemica indolente da moderata a grave.

Per conoscere gli studi clinici in corso o pianificati, è possibile contattare Blueprint Medicines a medinfoeurope@blueprintmedicines.com e +31 85 064 4001. Ulteriori informazioni sono disponibili su clinicaltrials.gov.

*Nota bene: il nome commerciale del medicinale è riportato per completezza d’informazione, ad uso esclusivo dei giornalisti.

Bibliografia:

1. Ayvakyt. Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto. Edizione corrente.

2. DeAngelo, D.J., Radia, D.H., George, T.I. et al. Safety and efficacy of avapritinib in advanced systemic mastocytosis: the phase 1 EXPLORER trial. Nat Med 27, 2183–2191 (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01538-9

3. Gotlib, J., Reiter, A., Radia, D.H. et al. Efficacy and safety of avapritinib in advanced systemic mastocytosis: interim analysis of the phase 2 PATHFINDER trial. Nat Med 27, 2192–2199 (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01539-8

4. Food and Drug Administration (FDA) https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2020/212608Orig1s000Approv.pdf

5. Community Register of Orphan Medicinal Products. https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o1889.htm