Aifa, in arrivo da Ema 112 nuovi farmaci, 31% sono antitumorali

 Dall'Alzheimer agli antitumorali, un'ondata di nuovi farmaci è in arrivo entro l'anno. Dopo il 2024 è infatti atteso un altro anno record con l'approvazione di 112 nuovi medicinali da parte dell'Agenzia europea dei medicinali (Ema), di cui 57 contenenti nuovi principi attivi. Di questi 27 per le malattie rare. Il 31,6% dei farmaci in valutazione sono antitumorali. Attesi inoltre nuovi vaccini contro pertosse, virus sinciziale e Chikungunya. Le novità sono illustrate nel rapporto 'Horizon Scanning 2025' (clicca qui per scaricare il testo completo) appena pubblicato da Agenzia italiana del farmaco (Aifa). 

    Dopo un 2024 record di medicinali autorizzati rispetto all'anno precedente, anche il 2025 si avvia dunque a confermare l'onda lunga dei nuovi farmaci, che con il via libera dell'Ema si apprestano a migliorare le prospettive di cura, soprattutto in campo oncologico e neurologico. In ambito onco-ematologico è appena stato approvato dall'Ema un nuovo farmaco contro il mieloma multiplo, recidivante e refrattario e si è in attesa di parere per un medicinale per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria o recidivante.

     Atteso entro l'anno il semaforo verde anche per la prima terapia genica contro il tumore alla vescica ad alto rischio, che non risponde ad altri trattamenti, e per altri medicinali contro melanoma, tumore polmonare e tumore della mammella. Una parziale frenata si registra invece per i nuovi farmaci contro l'Alzheimer. Riguardo al Donanemab, medicinale destinato al trattamento della malattia in stato precoce, l'Ema ha ritenuto che "i benefici non fossero sufficientemente grandi da superare il rischio di eventi potenzialmente fatali dovuti ad anomalie di imaging correlate all'amiloide, che comportano gonfiore e potenziali emorragie". La Commissione europea ha invece confermato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Lecanemab, l'altro farmaco di nuova generazione indicato per le forme precoci di Alzheimer, su cui l'Ema aveva espresso a novembre parere favorevole.

    Atteso invece l'esito della valutazione dell'Ema per Blarcamesine, il farmaco che in base agli studi sperimentali ha migliorato le capacità cognitive del 14% dopo 70 settimane di trattamento. La capacità di svolgere le attività della vita quotidiana è migliorata dell'8% nello stesso sottogruppo di pazienti.   In campo psichiatrico una novità è costituita dall'atteso arrivo di Zuranolone, efficace nella cura dell'ansia associata alla depressione post partum. Per i medicinali orfani, tra le novità c'è l'Eflornitina, il primo farmaco per ridurre il rischio di recidiva nei pazienti adulti e pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio che hanno dimostrato almeno una risposta parziale a una precedente terapia multiagente e multimodale. Spostando l'attenzione sulle cosiddette terapie avanzate, ossia geniche, cellulari come le Car-T e tessutali, come ad esempio quelle staminali, sono nove i medicinali in valutazione e riguardano in quattro casi l'area oncologica e oncoematologica, in due casi quella ematologica e in un caso ciascuno le aree dermatologica, neurologica e patologie dell'apparato muscoloscheletrico.

In campo oncologico è da segnalare lifileucel, la prima terapia cellulare per il melanoma. Una terapia indicata per i pazienti adulti affetti da un tipo di cancro della pelle che non può essere rimosso chirurgicamente o metastatico, trattato in precedenza con le altre terapie disponibili e che non abbiano altre opzioni terapeutiche efficaci. In corso di valutazione sempre in ambito oncologico, inoltre, il nadofaragene fradenovec, la prima terapia genica per il trattamento del tumore alla vescica non-muscolo-invasivo ad alto rischio, non-responder ad altri trattamenti. Oltre ai nuovi farmaci, al momento della stesura del report era atteso il semaforo verde anche all'estensione di 61 indicazioni terapeutiche relative a 53 farmaci già autorizzati. Risparmi sono anche previsti con l'atteso parere favorevole a 35 medicinali biosimilari, afferenti soprattutto l'apparato muscoloscheletrico, e con il via libera a 10 medicinali generici. Figurano infine i medicinali ammessi al programma 'Prime' (medicinali prioritari) di Ema, che riguarda medicinali a elevato interesse per la salute pubblica dal punto di vista dell'innovazione terapeutica e destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte. A gennaio 2025 sono state registrate complessivamente 143 designazioni al programma Prime, la maggioranza delle quali riguarda le terapie avanzate. L'oncologia è l'area maggiormente rappresentata con un totale di 39 designazioni (27,3%).

Nisticò (Aifa), serve nuova governance della spesa farmaceutica

"L'onda lunga dei nuovi farmaci in arrivo è una buona notizia, ma ora serve innovare anche gli strumenti di governo della spesa". Lo afferma il presidente dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), Robert Nisticò, commentando i dati del rapporto 'Horizon Scanning 2025' appena pubblicato dall'Agenzia. "La previsione di un nuovo anno record per l'immissione in commercio di nuove terapie è una buona notizia, che ci pone però sempre più dinanzi al problema di come garantire il giusto equilibrio tra accessibilità alle cure e sostenibilità economica", rileva Nisticò.

Le nuove terapie, soprattutto quelle che rispondono a bisogni di cura oggi insoddisfatti, sottolinea, "hanno infatti costi molto elevati per i quali servirà probabilmente una nuova governance della spesa farmaceutica, che superi la logica dei silos sottesa ai tetti di spesa per considerare i benefici anche economici rispetto ad altre voci non solo della spesa sanitaria, ma anche di quella sociale. Dal canto nostro, Aifa in quest'ultimo anno ha spinto sulle rinegoziazioni dei prezzi dei medicinali più datati e sulla più rapida immissione in commercio dei generici. Ma sarà anche sempre più necessario applicare le più avanzate tecniche dell'Health Technology Assessment nella valutazione del rapporto costo-beneficio per dare il giusto valore alla vera innovazione".

Magari, conclude, "anche prevedendo sistemi di 'bonus-malus' dei prezzi da rideterminare dopo la loro commercializzazione sulla base dei dati reali di efficacia". Anche secondo Pierluigi Russo, direttore tecnico-scientifico di Aifa, "la spesa farmaceutica è spinta verso l'alto in tutto il mondo da costi dell'innovazione e fattori sociali, e l'Aifa non può governare il sistema da sola. La spesa farmaceutica è influenzata non solo dai costi dell'innovazione ma anche da fattori sociali, come l'invecchiamento della popolazione. Per questo la governance della spesa - conclude - richiede la collaborazione di tutti, Aifa, Regioni e Istituzioni nazionali".