Pillola anticancro AOH1996, cosa sappiamo e a che punto siamo

Gli scienziati di uno dei più importanti centri oncologici degli Stati Uniti, il City Hope di Los Angeles hanno sviluppato un farmaco in grado di distruggere il tumore ma lasciare intatte le altre cellulare. Il farmaco, frutto di venti anni di ricerca, si chiamerà AOH1996, in onore di Anna Olivia Healy, una bambina morta nel 2005 a soli nove anni, per un tumore infantile. La dottoressa Linda Malkas, che ha guidato la ricerca, ha incontrato il padre di Anna poco prima che morisse ed è stata ispirata dalla storia della piccola paziente. La pillola è stata studiata per prendere di mira una proteina presente nella maggior parte dei cancri e che li aiuta a crescere e moltiplicarsi nel corpo, l'antigene nucleare di proliferazione cellulare (PCNA), fino a oggi considerata "non controllabile".

Il meccanismo d’azione di “AOH1996” è incentrato sull’interazione con una proteina chiave denominata “PCNA” (Proliferating Cell Nuclear Antigen). Questa proteina è fondamentale per la replicazione del DNA all’interno delle cellule. Il farmaco, in particolare, mira a interagire con un’isoforma specifica di PCNA che si trova solo nelle cellule tumorali, rendendo il suo intervento mirato e selettivo.

L’interazione tra “AOH1996” e l’isoforma specifica di PCNA interferisce con il processo di replicazione del DNA nelle cellule tumorali, provocando la rottura del DNA stesso e, di conseguenza, la morte delle cellule tumorali. Questo meccanismo selettivo si tradurrebbe nella possibilità di bloccare la crescita di diversi tipi di tumori, rendendo il farmaco una prospettiva interessante per futuri trattamenti. Va sottolineato che “AOH1996” ha dimostrato un potenziale non solo come terapia singola, ma anche come potenziatore dell’attività della chemioterapia. Questa sinergia potrebbe aprire nuove opportunità per combattere il cancro in modo più efficace.

Al momento, “AOH1996” ha mostrato risultati promettenti nei test su 70 diverse cellule tumorali, incluse quelle associate a cancro al seno, prostata, cervello, ovaie, collo dell’utero, pelle e polmoni. Tuttavia, è fondamentale comprendere che questi risultati provengono solo da studi preclinici in laboratorio e modelli sperimentali animali. Molte terapie promettenti hanno avuto successo a questo stadio, ma non sono poi riuscite a superare la sperimentazione clinica sull’uomo.

Attualmente, “AOH1996” è entrato nella prima fase di sperimentazione clinica sull’uomo, nota come fase 1. In questa fase, saranno arruolati 8 pazienti, e il farmaco verrà somministrato con dosi crescenti per valutarne la tollerabilità e la sicurezza. La fase 1 mira a comprendere come il farmaco reagisce nel corpo umano e a identificare la dose massima tollerata. Una volta completata la fase 1, i ricercatori passeranno alla fase 2. In questa fase, il farmaco verrà somministrato a un gruppo più ampio di pazienti per valutarne l’efficacia nel trattamento dei tumori umani. Anche in questa fase, è importante notare che molti farmaci che sembrano promettenti nella fase 2 possono poi fallire nella fase 3, in cui vengono confrontati con le terapie standard esistenti.

Se “AOH1996” dovesse superare con successo tutte le fasi di sperimentazione clinica e dimostrarsi efficace e sicuro, il farmaco dovrà essere prodotto da un’azienda farmaceutica. Successivamente, sarà necessario richiedere l’autorizzazione per l’immissione in commercio alle Autorità regolatorie competenti, come la FDA negli Stati Uniti, l’EMA in Europa, e l’AIFA in Italia. È importante sottolineare che il percorso verso l’approvazione e la disponibilità commerciale può richiedere circa una decina di anni. Durante questo periodo, i ricercatori dovranno affrontare una serie di sfide per dimostrare l’efficacia e la sicurezza del farmaco su un numero significativo di pazienti.