Farmaci: dialogo tra Associazioni e AIFA per le regole della partecipazione dei pazienti (PAGs) al processo regolatorio

Nel mondo del farmaco sta avvenendo un grande cambiamento culturale. I pazienti, infatti, stanno lavorando perché vorrebbero acquisire un nuovo ruolo: da persone che attendono decisioni che avranno ripercussioni importanti sul percorso terapeutico a soggetti da coinvolgere nel processo regolatorio che porta all’approvazione e messa in commercio di una nuova terapia. Un tassello fondamentale in questo processo, già avviato in Europa, è stato messo anche in Italia attraverso il progetto "InPags – I pazienti protagonisti delle decisioni terapeutiche" (‘PAGs’ è l’acronimo inglese di associazioni di pazienti, ndr), coordinato da Rarelab che, per un anno, ha lavorato sul tema con l’InPagsNetwork, ossia un gruppo di 54 Associazioni e Organizzazioni di pazienti. L’esito di questo confronto ha trovato la disponibilità di AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco ed è stato presentato a Roma in un incontro organizzato all’Istituto Enciclopedia Italiana Treccani

Il principale risultato ottenuto attraverso il progetto è stato la discussione di cinque dei possibili punti da sviluppare per definire criteri e modalità attraverso i quali le Associazioni potranno portare il proprio contributo e punto di vista.

AIFA, di fatto, è a conoscenza dell’importanza di coinvolgere i pazienti, attraverso le loro rappresentanze, nei percorsi decisionali dell’Agenzia e per questo già nel Regolamento Recante Norme sull’Organizzazione e il Funzionamento della Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco, adottato da aprile 2024, all’Articolo 11 è stata prevista la convocazione in audizione di Associazioni di pazienti per ampliare il quadro conoscitivo nell’ambito dei processi decisionali. Tuttavia la partecipazione, in particolare alle decisioni della CSE, deve necessariamente avvenire secondo criteri e regole chiare e condivise, come recentemente sostenuto dall’Agenzia in una videointervista realizzata da OMaR – Osservatorio Malattie Rare. 　

I cinque dei possibili punti sulla base dei quali sviluppare una proficua partecipazione sono:

1. • Una definizione condivisa di "Associazioni di Pazienti e di Cittadini" che permetta di identificare, in maniera chiara e sistematica, gli stakeholders adeguati nel portare ad AIFA un parere di tipo tecnico. Vi sono, ad oggi, diverse formule e diversi tentativi di fare delle "liste", che dovranno essere valutati per arrivare a un’individuazione di requisiti minimi e indispensabili per essere incluse in questa definizione;
   • La rappresentanza, che deve essere stabilita anche tenendo presente che per le malattie rare non può essere considerato criterio determinante il numero di iscritti e che è, quindi, opportuno trovare delle modalità che possano agevolare la partecipazione di tutte le associazioni, ad esempio incentivando la creazione di macroaree per patologia;
   • La competenza, che va intesa come esperienza specifica e possibilità di contribuire su questioni dettagliate relative alla patologia, alla significatività di determinati outcome in termini di qualità di vita e quindi di conoscenza del vissuto dei pazienti;
   • La capacità di interrogare i pazienti associati su specifiche questioni;
   • La gestione del conflitto di interessi, necessaria affinché il processo di interlocuzione avvenga in trasparenza attraverso una dichiarazione qualificata di interessi aggiornata annualmente.　

"Rarelab è una società di servizi e consulenza patient driven, cioè guidata nelle sue attività dalle richieste e dai bisogni dei pazienti. Partendo da questo nostro ‘DNA’ è stato naturale pensare al progetto InPags che ha raccolto l’istanza delle Associazioni di essere ascoltate e riconosciute nelle loro peculiari competenze. Il nostro ruolo è stato quello di favorire e coordinare il dialogo tra Associazioni di pazienti e di cittadini, affinché insieme potessero ipotizzare tempi e modalità per una strutturale partecipazione delle PAGs ai processi decisionali che toccano le scelte terapeutiche e che di conseguenza ricadono direttamente sui pazienti – ha affermato Francesco Macchia, Managing Director Rarelab, all’evento – È stato coinvolto un ampio gruppo di Associazioni di pazienti (52), provenienti dal mondo raro, cronico e oncologico, adulto e pediatrico, e di Organizzazioni (2) che sono entrate a far parte di un Tavolo di Discussione, l’InPagsNetwork. AIFA in questi mesi si è resa disponibile a incontrare le Associazioni di pazienti dimostrando da subito di voler attuare nel nostro Paese questo cambio di paradigma che rende il paziente partecipe delle scelte e che già altrove in Europa ha trovato terreno fertile".

Sempre più negli ultimi anni, effettivamente, le Associazioni di pazienti hanno assunto una funzione centrale presso gli Enti regolatori, all’interno di EMA – Agenzia Europea per i Medicinali, ma anche nelle procedure adottate dalle Autorità regolatorie dei singoli Stati membri.

"I pazienti e le Associazioni, in ragione anche dell’esperienza diretta sulla patologia, devono essere considerati tra gli stakeholders di riferimento – ha spiegato Silvia Tonolo, Presidente ANMAR – Associazione Nazionale Malati Reumatici ODV, tra le realtà facenti parte di InPags – Possediamo una conoscenza diretta e approfondita dell’impatto delle specifiche malattie sulla qualità di vita e, attraverso la nostra rappresentanza, siamo in grado di trasferire in maniera chiara e con forza insostituibile l’impatto nella real life di determinate scelte terapeutiche. Una partecipazione organica delle associazioni alle decisioni terapeutiche comporta vantaggi per tutto il sistema, perché maggiormente condivise e comprese dalla comunità dei pazienti". 　

"È vero che il coinvolgimento dei pazienti nelle procedure regolatorie relative ai farmaci sta aumentando, ma vi è ancora una distribuzione difforme a livello europeo. Molti Paesi ancora oggi non hanno istituito alcuna forma di partecipazione o, in molti casi, si sono limitati a fornire la possibilità di svolgere delle consultazioni oppure di trasmettere pareri scritti riguardo a bozze di documenti specificatamente pubblicate a quello scopo – ha evidenziato Ilaria Galetti, Vicepresidente GILS - Gruppo Italiano per la Lotta alla Sclerodermia, InPags, nel corso del dibattito – Si contrappongono a questa maggioranza alcuni Paesi, tra i quali Francia, Germania e Regno Unito, che propongono forme di partecipazione più o meno ‘pervasive’ e fanno del patient involvement una bandiera non solo di progresso etico-sociale, quanto di efficienza e armonizzazione del sistema salute. Sono certa, tuttavia, che con l’entrata in vigore del nuovo Regolamento europeo sull’HTA, ci sarà un sempre maggior coinvolgimento dei pazienti anche nelle procedure riguardanti la rimborsabilità e una sempre maggior armonizzazione a livello europeo". 　

Il progetto "InPags" è stato realizzato da Rarelab con la media partnership di OMaR e con il contributo non condizionante di AbbVie Italia, AOP Health, Boehringer Ingelheim, CSL Behring, CSL Vifor, Johnson & Johnson, Kedrion Biopharma, Kyowa Kirin, Novartis Gene Therapies, Pfizer, PTC Therapeutics, Sobi Italia e Takeda. All’incontro, intitolato "Il Regolamento CSE e la partecipazione dei pazienti alle decisioni terapeutiche: il Progetto InPags per un dialogo costante tra stakeholder del sistema salute", sono intervenuti anche: l’On. Ilenia Malavasi, Commissione XII "Affari Sociali", Camera dei Deputati; Lara Gitto, Presidente Commissione Scientifica ed Economica AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco; Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttrice di OMaR – Osservatorio Malattie Rare; Nicoletta De Rossi, Presidente ConSLAncio Onlus; Paola Kruger, Paziente Esperto EUPATI; Tiziana Nicoletti, Responsabile CnAMC – Coordinamento Nazionale delle Associazioni dei Malati Cronici e Rari di Cittadinanzattiva.