Sclerosi e Sma, positivi i test su Ocrelizumab e Ridisplam

Buone notizie per i pazienti con malattie rare arrivano da due studi presentati al congresso della American Academy of Neurology. Nel primo è stato dimostrato che il trattamento precoce con Ocrelizumab nella Sclerosi Multipla Recidivante (SMR) riduce quasi della metà il rischio di ricorrere ad ausili per la deambulazione. Il secondo riguarda invece i bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, e ha mostrato che la terapia con Ridisplam migliora la sopravvivenza e lo sviluppo motorio. Nel primo caso, da un'analisi post-hoc, condotta dopo 6 anni di studi di estensione di fase III in aperto, è emerso che il trattamento con Ocrelizumab ha ridotto del 49% il rischio di dover ricorrere a un ausilio per la deambulazione nei pazienti con Sclerosi Multipla Recidivante (SMR) rispetto ai pazienti che hanno effettuato lo switch terapeutico da interferone beta-1 a due anni dopo.

  "Per le persone che soffrono di SM, mantenere la mobilità il più a lungo possibile è estremamente importante. Queste nuove analisi a più lungo termine sono incoraggianti - dichiara Levi Garraway, Chief Medical Officer and Head of Global Product Development di Roche, l'azienda che ha messo a punto i farmaci - rallentare la progressione della SM a uno stadio patologico più precoce, e non soltanto trattare le recidive, potrebbe generare altri esiti clinicamente significativi nelle persone affette da questa malattia". La Parte 2 dello studio Firefish, presentata al congresso, ha raggiunto l'endpoint primario dimostrando un miglioramento significativo nel raggiungimento delle tappe fondamentali dello sviluppo motorio nei bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi dopo 12 mesi di trattamento."Questi risultati confermano l'efficacia clinicamente significativa di risdiplam nei bambini con una malattia in stadio avanzato e difficile da trattare - spiega Garraway - ringraziamo la comunità SMA per la sua collaborazione e soprattutto le 62 famiglie in tutto il mondo che hanno partecipato alle Parti 1 e 2 dello studio Firefish".