Fda approva l’immissione in commercio di Isturisa® per la malattia di Cushing

Recordati annuncia che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’immissione in commercio di Isturisa® (osilodrostat) indicato per il trattamento di pazienti affetti dalla  malattia di Cushing per i quali l’intervento chirurgico non è indicato o non è stato risolutivo. Isturisa®  è il primo e unico inibitore dell’11 beta‐idrossilasi, approvato dalla FDA, che ha dimostrato di poter normalizzare i livelli di cortisolo in un numero significativo di pazienti adulti con un profilo di sicurezza  gestibile, diventando quindi un’opzione terapeutica innovativa per pazienti affetti dalla malattia di  Cushing.

“Siamo lieti del riconoscimento da parte dell’FDA di Isturisa® come una terapia efficace e sicura per i pazienti affetti dalla malattia di Cushing,” ha dichiarato Andrea Recordati, Amministratore Delegato.  “Ringraziamo i pazienti che hanno partecipato agli studi clinici e le famiglie e strutture di assistenza che li hanno sostenuti.

 Ringraziamo anche per il lavoro svolto gli sperimentatori, i medici e gli altri  operatori che hanno contribuito allo studio che ha permesso di mettere a disposizione questa importante terapia ai pazienti che ne necessitano. Recordati Rare Diseases è impegnata nell’assicurare  la disponibilità di questa terapia a tutti coloro che ne hanno bisogno”.   “Isturisa® (osilodrostat) è una terapia importante e benvenuta per il trattamento di pazienti con questa  grave e potenzialmente fatale malattia rara,” ha dichiarato Maria Fleseriu, M.D., FACE, professore di Medicina e Neurochirurgia e direttore del Pituitary Center dell’Università Oregon Health Sciences. “La  malattia di Cushing porta a un rischio aumentato di malattie cardiovascolari e cerebrovascolari, oltre  a  ipercoagulabilità,  diabete,  infezioni, depressione  e  diminuisce  la  qualità  della  vita.

Se non adeguatamente trattata, la malattia di Cushing aumenta il livello di mortalità. Fino ad ora i pazienti che necessitano di farmaci per la riduzione dei livelli di cortisolo hanno avuto poche opzioni approvate e di  efficacia limitata o con troppi effetti collaterali. Con questo trattamento orale di dimostrata efficacia, abbiamo un’opzione terapeutica che ci aiuterà a rispondere ai bisogni dei pazienti in una popolazione  scarsamente servita.”    I dati raccolti nella fase di sviluppo clinico del farmaco dimostrano che osilodrostat porta alla normalizzazione dei livelli di cortisolo nella maggior parte dei pazienti, oltre al miglioramento di molteplici aspetti clinici di questa patologia. In particolare, nello studio LINC‐3, una percentuale  significativamente superiore di pazienti ha mantenuto normali livelli medi di cortisolo libero urinario  mFUC) alla 34a settimana, ovvero al termine del periodo di 8 settimane in cui i pazienti sono stati randomizzati a proseguire il trattamento con Isturisa® o ad assumere placebo (86% rispetto a 29%). Il  controllo dei livelli di cortisolo è l’obiettivo primario nel trattamento dei pazienti affetti da malattia di Cushing. Effetti collaterali associati all’utilizzo di Isturisa® presenti in un numero maggiore o uguale al  20% dei pazienti sono insufficienza surrenale, cefalea, vomito, nausea, affaticamento ed edema.  
  La Food and Drug Administration ha anche confermato lo status di farmaco orfano per Isturisa® concedendo 7 anni di esclusività per la commercializzazione. Recordati prevede che Isturisa® sarà  disponibile in commercio negli Stati Uniti d’America nel secondo o terzo trimestre del 2020.   Recordati Rare Diseases Inc., controllata del gruppo Recordati dedicata al segmento delle malattie rare,  ha recentemente creato una endocrinology business unit negli Stati Uniti d’America ed è attivamente impegnata nello sviluppo delle strutture commerciali, mediche e di market access. La società sta  sviluppando un modello di distribuzione integrale per fornire servizi a sostegno dei pazienti e degli  operatori sanitari.