Terapie a Rna nuova frontiera, in Italia conclusa prima sperimentazione clinica

Le terapie contro i tumori basate sull'Rna sono sempre più una realtà. Si è conclusa in Italia la prima sperimentazione clinica a livello internazionale di un inibitore di microRna in pazienti oncologici: i risultati del progetto, condotto interamente all'Università della Magna Graecia (Umg) e nell'azienda ospedaliera universitaria Renato Dulbecco di Catanzaro, aprono una nuova frontiera nella terapia delle neoplasie. I dati dello studio di fase 1, appena pubblicati sul 'Journal of Hematology & Oncology', hanno infatti dimostrato la sicurezza e l'attività biologica e clinica dell'inibitore del microRna-221, Lna-i-miR-221, in un campione di pazienti portatori di neoplasie avanzate.

"Siamo partiti una decina di anni fa con l'idea di identificare e correggere la regolazione alterata di microRna oncogenici, ossia piccoli Rna non-codificanti, caratterizzati, in condizioni normali, da importanti funzioni di regolazione dell'espressione di geni.

Dopo aver individuato uno dei microRna candidati e progettato uno specifico agente terapeutico, abbiamo percorso tutte le fasi di sviluppo preclinico avanzato - spiega Pierfrancesco Tassone, ordinario di Oncologia medica dell'Umg e coordinatore di uno dei Programmi speciali approvati nell'ambito del bando "Molecular Clinical Oncology 5 per mille" di Fondazione Airc - seguendo le procedure regolatorie internazionali e nazionali per l'approvazione dei farmaci. Abbiamo quindi ottenuto un prodotto finale pronto per uso clinico sperimentale - sottolinea - per la prima volta negli esseri umani".

Sulla base dei risultati di fase 1, il farmaco sperimentale passerà ora alle successive fasi di sperimentazioni. "E' la realizzazione di un progetto ambizioso - rimarca Tassone - con il contributo di Airc e dei suoi sostenitori, e che testimonia la possibilità di portare a termine un percorso di ricerca traslazionale indipendente, partendo da un'idea e dal laboratorio, sviluppando un farmaco, rendendolo disponibile in formulazione farmaceutica, per arrivare al trattamento dei pazienti. Un percorso che nel nostro Paese è prevalentemente industriale e raramente accademico e indipendente, soprattutto nelle fasi di sviluppo e caratterizzazione del nuovo farmaco".

"Il risultato non è ovviamente solo personale, ma di tutto il team dei nostri clinici e giovani ricercatori sostenuti da Airc, che hanno permesso di realizzare concretamente la visione di integrazione dei saper. Non un punto di arrivo quindi, ma una partenza verso uno scenario promettente - chiosa Tassone - che speriamo si traduca presto in trattamenti sempre più efficaci per i nostri pazienti".

"Oggi restituiamo alla collettività un esempio concreto dell'impatto che la ricerca scientifica d'eccellenza ha sulla cura dei pazienti - commenta Federico Caligaris Cappio, direttore scientifico di Fondazione Airc - Siamo orgogliosi di avere contribuito a questo importante traguardo raggiunto dal professor Pierfrancesco Tassone e dal suo gruppo che Airc sostiene in maniera continuativo da oltre quindici anni. Sappiamo bene che la ricerca non si improvvisa, ma si costruisce nel tempo con rigore e metodo. Per questo è fondamentale poter offrire ai migliori scienziati stabilità finanziaria su progetti di lungo respiro, proprio come accade con i programmi speciali '5 per mille' che Airc ha potuto progettare e sostenere nel corso degli anni, grazie alla fiducia di milioni di cittadini".