Locatelli, presto la sperimentazione delle CAR-T su tumori cerebrali

Il neuroblastoma può essere controllato con successo grazie alle Car-T. Una prima assoluta a livello mondiale frutto della ricerca dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Gli scienziati, guidati dal professor Franco Locatelli e Francesca Del Bufalo, sono riusciti nell'intento di sviluppare una terapia capace, in alcuni casi, di eliminare la malattia. Un risultato straordinario, il primo a dimostrare l'utilità delle Car-T nei tumori solidi, che è valso la pubblicazione sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine. Lo studio di fase I/II dovrà ora essere ulteriormente migliorato ma quanto ottenuto ha posto le basi per un cambio radicale nel trattamento del neuoroblastoma ad alto rischio.

A provare a testare questa innovativa strategia di cura ci hanno pensato i ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma guidati dal professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia. Lo studio, partito pre-pandemia nel 2018, ha coinvolto 27 bambini con neuroblastoma ad alto rischio, alcuni con malattia che non rispondeva alle cure e altri con recidiva. Trattati con GD2-CAR T di terza generazione, a 30 mesi dall'infusione le cellule modificate sono risultate presenti in 26 piccoli su 27.

Questo si è tradotto in una risposta alla malattia in ben 17 bambini: 9 hanno avuto una risposta completa, 8 una risposta parziale. Una differenza di risposta dovuta al differente dosaggio testato durante il trial clinico di fase I/II. Ma c'è di più: nei bambini che hanno ricevuto il dosaggio standard, la sopravvivenza globale a tre anni dal trattamento è stata del 60% e del 36% la sopravvivenza libera da eventi, ovvero l'assenza di qualsiasi segno di malattia. «Questi risultati -spiega il professor Franco Locatelli- ci dicono per la prima volta che le Car-T, da tempo utilizzate con efficacia nei tumori del sangue, possono essere utilizzate anche nei tumori solidi come il neuroblastoma. La pubblicazione sul New England, la prima che riguarda Car-T per tumori solidi, lo dimostra. Quanto ottenuto, in termini di sopravvivenza, è un qualcosa di molto importante perché ci ha consentito finalmente di fare un grande passo in avanti rispetto alle cure disponibili. A due anni di distanza, grazie alle Car-T, si è passati dal 5-10% al 40%».

Lo studio realizzato dal Bambino Gesù non rappresenta affatto un traguardo ma bensì una base di partenza. Prossimo step sarà ora quello di continuare nella ricerca per aumentare la percentuale di bambini che rispondono efficacemente alla terapia. Ma non solo. «La nostra volontà -spiega Locatelli- è ora quella di coinvolgere sempre più pazienti in uno studio internazionale per validare quanto ottenuto nello studio di fase I/II. Al contempo, proprio perché con questo studio si è dimostrata la bontà delle Car-T nell'affrontare i tumori solidi, la prospettiva futura sarà anche quella di estendere questo approccio ad altre neoplasie.». Ma le novità non finiscono qui perché quanto ottenuto aprirà ora alla possibilità, in prospettiva, di impiegare questa Car-T non solo nei piccoli che hanno già fallito diversi tentativi di trattamento ma anche ai neo-diagnosticati con caratteristiche di alto rischio o per chi abbia fallito una sola linea di terapia. Grazie al pionieristico studio del Bambino Gesù la cura del neuroblastoma ha compiuto un deciso passo in avanti. Ma è solo l'inizio.