Al via i test per la terapia genica con cellule staminali

Una nuova, possibile arma contro il cancro tutta 'made in Italy' si muove a piccoli ma importanti passi verso il letto dei pazienti. Genenta Science, start up 'tricolore' che sta sviluppando una pionieristica terapia genica a base di cellule staminali del sangue, ha annunciato oggi la chiusura del terzo round di finanziamento, pari a 13,2 milioni di euro, per un totale di 30,2 milioni raccolti dalla sua nascita. Ed è ora al via la sperimentazione sull' uomo: due trial clinici di fase I/II stanno studiando due diverse indicazioni. La prima è la ricaduta precoce nel mieloma multiplo, un tumore del sangue (9 pazienti), l' altra è il glioblastoma multiforme di nuova diagnosi, neoplasia solida (21 pazienti).

E qui balza all' occhio la differenza con l' ormai 'celebre' Car-T: la terapia potrebbe essere efficace non solo contro i tumori del sangue ma, soprattutto, contro i tumori solidi.

"Se le Car-T trovano applicazione oggi solo contro i tumori del sangue - racconta all' Adnkronos Salute Pierluigi Paracchi, Chairman, Ceo e co-fondatore della start up, spin-off dell' ospedale San Raffaele di Milano - noi stiamo andando con coraggio a testare l' efficacia della nostra immunoterapia genica anche su un tumore solido fra i più aggressivi, il glioblastoma, in pazienti che vengono prima sottoposti a chirurgia. La nostra strategia non è infatti 'tumor-specific' perché mira a modificare il microambiente della neoplasia, quindi ipoteticamente potrebbe funzionare per molte altre forme cancerose".

Nel dettaglio, spiega Luigi Naldini, direttore dell' Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica (Sr-Tiget) e co-fondatore di Genenta, la start up "sta sviluppando una piattaforma altamente innovativa e prima nel suo genere per l' invio mirato di interferone nel microambiente tumorale da parte di cellule ematopoietiche geneticamente modificate". Le sue funzioni immunomodulatorie potrebbero arrivare a innescare una risposta immunitaria di lunga durata nei confronti di più antigeni tumorali. In sintesi, la strategia dovrebbe essere in grado di annullare la 'tolleranza immunitaria' nei confronti del tumore riprogrammando il microambiente del cancro stesso. E si tratta di una terapia interamente 'made in Italy', nota con orgoglio Paracchi: "E' nata in Italia, da una storia di successo italiana, quella dell' Istituto Sr-Tiget, e viene testata su pazienti italiani".

La lotta ai tumori è però una missione comune, "contro una 'brutta bestia", evidenzia Paracchi, per cui "non ci sarà 'competizione' fra terapie diverse, fra Car-T e le altre strategie di cura. Dovremo agire in sinergia, con combinazioni di trattamenti che possano dare il massimo risultato possibile ai pazienti. La nostra piattaforma ha la peculiarità che, teoricamente, potrebbe funzionare impiegando la stessa tecnologia, contro più tumori. La velocità di approvazione dipenderà dalla forza dei risultati raccolti su sicurezza prima ed efficacia poi. Chiaramente si parla ancora di anni", chiarisce. Il terzo round di finanziamento di Genenta Science è stato guidato da Qianzhan Investment Management (Qz) e Fidim. Qz è una società di investimento privata cinese con sede a Shanghai, con 720 milioni di dollari attualmente investiti nelle scienze della vita in Cina, Stati Uniti ed Europa. Fidim è la holding della famiglia Rovati, ex proprietaria di Rottapharm, società farmaceutica la cui attività commerciale è stata recentemente acquisita da Meda. Fidim ha però mantenuto le attività di ricerca e sviluppo, come Rottapharm Biotech.

Qz e Fidim saranno 'observer' nel Consiglio di amministrazione di Genenta: Qz sarà rappresentata da Jing 'Akira' Liu, e Fidim da Lucio Rovati. hanno partecipato al terzo round anche le famiglie Bormioli e Fumagalli, investitrici nei precedenti due round. "Genenta - aggiunge Carlo Russo, Cmo di Genenta - ha al momento due target tumorali, uno solido e uno ematopoietico: il glioblastoma multiforme e il mieloma multiplo. I risultati dell' analisi preclinica hanno mostrato che l' attività del farmaco in questi tumori potrebbe avere il miglior indice terapeutico e il migliore profilo di rischio-beneficio per i test 'first in human'. L' obiettivo principale iniziale è dimostrare la sicurezza del nostro approccio terapeutico in clinica, e in seguito la risposta di sicurezza ed efficacia all' aumentare del dosaggio. Le misure di efficacia includeranno l' analisi di marcatori biologici, di evidenze di attivazione immunitaria indotta all' interno del microambiente tumorale e, infine, della progressione della malattia".