Teriflunomide, ottimi risultati dai test su pazienti con sclerosi

Sanofi Genzyme, la divisione di Sanofi specializzata in malattie rare, sclerosi multipla, oncologia e immunologia, annuncia nuovi dati positivi di pratica clinica quotidiana derivanti dallo  studio di fase 4 Teri-PRO (Patient Reported Outcomes) condotto con teriflunomide, un trattamento orale in monosomministrazione giornaliera per le forme recidivanti di sclerosi multipla. I dati sono stati presentati al 32° Congresso dello European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) in corso a Londra.

Teri-PRO è uno studio prospettico, multinazionale, multicentrico, a braccio singolo, in aperto, che presenta come endpoint primario la valutazione del grado di soddisfazione globale alla settimana 48, tramite il questionario di soddisfazione sui farmaci (TSQM - Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication) versione 1.

4. Il questionario comprende 14 domande che hanno lo scopo di verificare il grado di soddisfazione dei pazienti rispetto a un trattamento farmacologico, attraverso l’attribuzione di un punteggio da 0 a 100 in quattro ambiti: soddisfazione generale, “effectiveness” , effetti collaterali e convenienza . Più alto il punteggio, più elevata è la soddisfazione verso il trattamento riportata dal paziente in quell’ambito specifico.

1.000 i pazienti con sclerosi multipla recidivante arruolati tra Stati Uniti, Canada, Europa e America Latina e trattati nello studio; 928 pazienti hanno ricevuto teriflunomide 14 mg, mentre 72 pazienti sono stati trattati con teriflunomide 7 mg (solo negli Stati Uniti). La valutazione del questionario è stata effettuata su tutti i pazienti alla settimana 4 e alla settimana 48; per i pazienti passati a teriflunomide da un altro trattamento modificante la malattia (DMTs), la valutazione è stata effettuata al basale, alla settimana 4 e alla settimana 48.
 
Alla settimana 4 e alla settimana 48, per tutti i pazienti arruolati nello studio sono stati rilevati punteggi medi di soddisfazione per il trattamento con teriflunomide elevati, in tutti e quattro gli ambiti di indagine: soddisfazione generale 72.3 / 68.2, “effectiveness”  67.1 / 66.3, effetti collaterali 88.4 / 84.1 e convenienza  92.3 / 90.4.
Nei pazienti passati a teriflunomide da altre DMT, si è osservato un significativo miglioramento della soddisfazione per il trattamento dal basale alla settimana 4, in tutti e quattro gli ambiti (p< 0.0001 per tutti gli ambiti); questi miglioramenti sono stati mantenuti alla settimana 48. I punteggi medi al basale e alla settimana 48 erano: soddisfazione generale 53.4 / 69.7, effectiveness  58.4 / 68.5, effetti collaterali 65.2 / 84.8 e convenienza  58.4 / 90.4 (per tutti p<0.0001).

La maggior parte dei pazienti nello studio ha anche riferito di una qualità di vita stabile o migliorata, in base al questionario internazionale sulla qualità di vita per la sclerosi multipla (MusiQoL - Multiple Sclerosis International Quality of Life). Il questionario consiste di 31 domande, suddivise in nove dimensioni. Un punteggio più alto indica una migliore qualità di vita riferita a quella dimensione. Il punteggio complessivo del questionario, riferito a tutte e nove le dimensioni, è migliorato significativamente nello studio rispetto al basale (basale: 67.7; settimana 48: 69.2; p=0.0029).

“Lo studio Teri-PRO fornisce importanti informazioni di pratica clinica quotidiana da 1.000 pazienti di diversi Paesi. I pazienti trattati con Aubagio hanno espresso una maggiore soddisfazione per il trattamento, sia che fossero naïve al trattamento oppure passati da un’altro DMT,” afferma Patricia K. Coyle, Direttore del Comprehensive Care Center di Stony Brook, New York. “Inoltre, il risultato dell’endpoint secondario dello studio, ovvero il miglioramento o la stabilità della qualità di vita, è estremamente promettente.”

Nello studio di fase 4 Teri-PRO, la sicurezza e l’efficacia di teriflunomide nella pratica clinica quotidiana sono risultate in linea con quanto osservato nel programma di sviluppo clinico. Alopecia, diarrea e aumento dei livelli delle ALT (alanina-aminotransferasi) sono stati segnalati in 230 (23 percento), 173 (17,3 percento) e 63 (6,3 percento) pazienti, rispettivamente. Nella maggior parte dei casi erano di entità da lieve a moderata, si sono manifestati nei primissimi mesi di trattamento, risolti o stabilizzati nel corso dello studio e, in generale, non hanno portato a interruzioni del trattamento. Eventi avversi gravi sono stati riportati nel 12,7 percento dei pazienti; l’unico evento avverso che si è verificato nell’1 percento o più dei pazienti è stata una recidive  della malattia (2,1 percento). Eventi avversi che hanno portato all’interruzione del trattamento si sono verificati nel 10,9 percento dei pazienti; di questi, diarrea e recidiva  hanno portato all’interruzione in più dell’1 percento dei pazienti (1,7 e 1,2 percento rispettivamente).

Informazioni su teriflunomide
Teriflunomide (Aubagio®) è approvato in oltre 60 Paesi. Altre richieste di autorizzazione all’immissione in commercio sono attualmente in valutazione dalle autorità regolatorie in diverse parti del mondo. Oltre 60.000 persone sono state trattate con teriflunomide a livello mondiale.

Teriflunomide è un farmaco che modifica il decorso della malattia con proprietà antinfiammatorie. Sebbene il suo meccanismo d'azione non sia stato completamente compreso, si ritiene che possa ridurre il numero dei linfociti attivati a livello del sistema nervoso centrale (SNC). È supportato da uno dei programmi clinici più ampi in ambito di terapie per la sclerosi multipla, con oltre 5.000 pazienti arruolati in più di 36 Paesi.

fonte: sanofi