Malattie cardiache congenite e ipertensione arteriosa polmonare idiopatica: valutazione dei parametri in una popolazione pediatrica
I bambini con ipertensione arteriosa polmonare rappresentano una popolazione distinta di pazienti che richiede un diverso approccio per la gestione e il trattamento della malattia. Nei paesi sviluppati, l'ipertensione polmonare nei bambini è più frequente rispetto agli adulti. Spesso è associata a malattie cardiache congenite. Un numero più piccolo di bambini sviluppa rapidamente ipertensione polmonare arteriosa idiopatica. La storia naturale dell’ ipertensione arteriosa polmonare e la risposta al trattamento possono differire in bambini e adulti. Nell’ipertensione arteriosa polmonare idiopatica, per esempio, i neonati e i bambini più piccoli possono presentare fatica e crescita ridotta, così come sincope, mentre gli adolescenti possono presentare sintomi simili a quelli osservati negli adulti. La terapia aggressiva è in genere necessaria precocemente nei bambini piccoli poiché la malattia può progredire rapidamente. Fino ad oggi non è stato pubblicato nessuno studio clinico randomizzato su un farmaco specifico per l'ipertensione polmonare in pazienti pediatrici. La metodologia trial ha bisogno di perfezionamento con selezione di più appropriati parametri.
Studi recenti suggeriscono che il trattamento con l’antagonista duplice del recettore dell’endotelina può dare beneficio ai bambini. La risposta al trattamento può essere difficile da quantificare nei bambini. Ci sono sfide in questione nell'effettuazione e nell'interpretazione degli “end-point tradizionali” di trattamento utilizzati negli adulti: in primo luogo la capacità all’esercizio, ma anche la classe funzionale e la qualità della vita. Può essere possibile superare questi problemi nelle prove pediatriche future utilizzando un end-point composito, il tempo del peggioramento clinico, come nella popolazione adulta con ipertensione arteriosa polmonare. Un end-point composito usa parametri quali la progressione sintomatica e l'esigenza della terapia, l’ ospedalizzazione, il trapianto, la morte.
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